从免疫系统到改变人类基因的工具,他使「基因魔剪」不断升级

写作跨界,读作赋能,人类自历史发展以来就没有离开过跨界二字。1776年,詹姆斯·瓦特发明了蒸汽机,利用煤和木炭浊作为燃料,可以提供不受环境影响的高效动力。时间到了1814年,乔治·史蒂芬森将蒸汽机与载具进行了跨界融合,才有了轰动一时的发明,蒸汽机车。

历史上这样的例子数不胜数,最重要的是,每当有这样一种通过赋能带来巨大收益提升的作品出现时,时代就会发生变革。1870年,齐纳布·格拉姆发明了电动机,1881年人们把电动机附能在了生产上,于是便拉开了工业时代的序幕。

跨界还有另外一层含义,那就是打破隔阂。在这个万物飞速发展的年代,都在强调人才难求。事实上并非如此,只是缺乏一个合适的机会。学者们平时总会分散在各大研究室里,很少接触媒体的他们,外人也总是认为他们很高冷。

《麻省理工科技评论》35岁以下年度创新35人论坛就是一场,属于那些带来技术火种的「普罗米修斯」们的聚会。

10月27日,由《麻省理工科技评论》、DeepTech深科技联合主办,梅赛德斯-奔驰特别呈现的「全球科技青年论坛——Meet35」将在北京嘉里大酒店举行。会上设置了「科技大跨界」版块,嘉宾们将一起探讨学科之间碰撞点燃的那些科技火花。

届时,史丹福大学医学院助理教授丛乐将受邀出席。

因为几年前一项生物技术的诞生,人类从未像今天一样如此接近于拥有「造物主」的能力。

这项生物技术就是CRISPR。CRISPR原本是一种源自细菌及古细菌中的一种获得性免疫系统,却意外成为了真核细胞体内的基因组编辑工具。短短两三年的时间,CRISPR已发展成为生物学领域最炙手可热的研究工具之一。它不但丰富了我们对于细菌、古细菌生理机制的认知,更重要的是,人类可以利用它对基因进行改造。

作为首届《麻省理工科技评论》中国区35岁以下科技创新青年,丛乐就是将这项技术带到人类基因世界的青年科学家之一。据JustiaPatents显示,他的研究成果已申请超过30项专利,其中和CRISPR相关的超过了20项。

丛乐2005年考入清华大学电子工程系,一年后转入生物系,并于2008年荣获清华大学特等奖学金。2009年本科毕业之后他来到哈佛大学攻读博士,成为麻省理工学院着名华人教授张锋的第一个弟子,从此走上了CRISPR的研究之路,他们也是CRISPR技术从基础研究走向技术应用的第一批访客。

2013年1月,张锋作为通讯作者、丛乐作为第一作者在《Science》发表论文,介绍如何将CRISPR基因编辑技术用于植物、动物与人类细胞,充分表明了CRISPR技术有潜力修改哺乳动物的基因组,有助于改进人类疾病建模和对新治疗方法的探索。

由张锋实验室发表在《Science》期刊上的文章「MultiplexGenomeEngineeringUsingCRISPR/CasSystems」首次揭示了CRISPR-Cas9系统作用于人类和鼠类细胞基因的研究及其应用前景,现已经被引用了超过5000次。

图丨张锋教授

基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《Science》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,如今,CRISPR的研究已经遍地开花,涉及的领域包括动物模型、高通量筛选、转基因生物和基因治疗。具体而言,它可以在以下3个领域产生变革性影响:1、纠正导致疾病的基因错误从而达到治癒疾病的效果。

2017年夏天,美国科学家们就用CRISPR删除了人类胚胎中的一个缺陷基因,2018年,中国科学家也利用CRISPR编辑人类胚胎以治疗罕见病。

同时,最近一段时间通过在体外对细胞进行基因编辑的临床试验在中美两国先后开展,预示着疾病治疗领域更广泛应用的到来。

2、消除导致疾病的微生物,例如HIV病毒。

2017年,美国天普大学华人科学家胡文辉等人利用CRISPR,有效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类爱滋病病毒,朝着开展人类临床试验的方向迈出一大步。

3、改良现有粮食作物,来自纽约冷泉港实验室的科学家曾经就利用该工具提高番茄产量。

中国科学院的高彩霞教授团队,在国际植物基因编辑领域也先后取得了一系列突破进展。

但事实上,和所有新兴技术一样,CRISPR的诞生也并非一路上都是鲜花和掌声,近些年,关于CRISPR脱靶效应的研究也同样为其蒙上了一层阴影,即该技术在应用过程中会出现一定程度的脱靶现象,引起基因组非靶向位点的突变,这样会造成研究结果的不确定性,严重限制了该技术的应用。因此,关于CRISPR的应用,如何做到精确控制与改造依然是最大的难题之一。

这项既能指向「定制」婴儿这样有争议的话题,又能走向治癒所有疾病可能的技术,究竟在未来还有哪些应用前景,遵循什么样的发展轨迹,基因编辑的江湖又会有怎样的「血雨腥风」,在10月27日的全球科技青年论坛上,「CRISPR老将」丛乐将和我们分享他的最新见解。