还在追VR?这个颠覆造物主的神技才是下一个热点!

「小东西」能搞出「大名堂」,小孩疫苗都可以免了

去年8月11日,这家生物科技公司EditasMedicine宣布融资1.2亿美元,用于开发精准编辑基因以及治疗致命性遗传病的技术。其主要投资者就包括比尔盖茨和谷歌。

Editas的总部被设在波士顿,主要致力于通过纠正病人的缺陷基金来治癒疾病,很多分析师认为这一生物技术很可能将掀起一场医药革命。

但是这项最前沿的技术也存在一个难题:就是还没有进入人体试验阶段,也就是还未对人类进行基因编辑。他们在实验室里只对老鼠和猪进行了相关的操作,所以离真正进入临床治疗还有一段距离。

即使如此,这只股票因为其未来所拥有的巨大潜力而出现飞涨。JMPSecurities的分析师MichaelKing跟踪了十几只生物科技股,他表示,Editas是基因编辑领域的第一家上市公司,具有非常大的前景,甚至会让医疗产业改头换面。

这种基因编辑技术被称为CRISPR。去年,科学杂志称之为「年度突破」。确切的说就是科学家进入缺陷基因,切除它们,并用健康基因来取而代之。

我们今天称为CRISPR的基因组重复丛集,即原核生物拟核DNA链中的丛生重复序列,在1987年一份由石野良纯领衔的大肠桿菌研究报告中首次描述。2000年,相似重复序列在其它真细菌和古细菌中被发现,被命名为SRSR。2002年被重命名为CRISPR,其中一部分基因编码的蛋白为核酸梅和解旋酶。这一类系统为目前发现存在于大多数细菌中的后天免疫系统,以消灭外来质体或者噬菌体,并在自身基因组中留下外来基因片段作为「记忆」。

CRISPR的主要工作机制是先把外来DNA的片段整合进细菌自己的基因组,然后转录出RNA,经过一些剪切之后,利用这些RNA把带有DNA内切酶活性的Cas蛋白直接引导到外源序列的位置,于是,外源DNA就可以被剪断。对于细菌而言,就完成了对外来病原体的快速精确打击。这些整合进基因组的序列还可以传给自带细菌,要是人的免疫可以这么遗传,就不用每个小孩都拉去打疫苗了!

由于其对DNA干扰的特性,目前被积极应用于遗传工程,作为基因体剪辑工具。其最大优势为设计简单且操作容易,未来将有望用于各种不同的生物体中。

如果这项技术能成功用于临床治疗,这将改变一些疾病的传统治疗方法,比如囊肿性纤维化、肌肉萎缩和镰状细胞贫血症。根据研究公司CowenandCompany,大约有6000多种疾病是由基因突变引起。

这项技术以后甚至还可以用于对腹中胎儿的发色、瞳色进行选择和改变,中国人也可以生出蓝眼睛黄头发的宝贝了。但Editas很清楚,这项技术还主要是用于治疗疾病,而非「定制」婴儿。

CRISPR治疗并非Editas完全独有的。目前这一技术被世界各地很多地方所使用,而且目前还有一场对于谁最先发现这项技术的专利之争。总之,在Editas眼前还摊着一堆法律纠纷和监管障碍。

尽管如此,投资者在这项技术中看到了赚钱的机会。他们认为该公司未来将获得多项CRISPR技术的派生专利,以治疗一些特定的疾病。

2013年,Editas由几位教授共同创立,因其开发出一种名为CRISPR-Cas9的基因疗法而备受投资界关注,这家生物医药公司起初主要从众多投资公司和生物医药巨头获得资金。随后像比尔盖茨和谷歌风投这样的投资人也进入这家公司的董事会。为了获得更多融资,Editas在今年2月初上市。

当时的IPO发行价为16美元,随后股价迅速上窜。截至3月8号,不到一个月时间里,这只股票以每股40美元的价格收盘,涨幅高达150%。本周,还创下历史最高水平,超过42美元。

Editas表示,他们计划最早在2017年开始对人体进行试验,这也取决于当地的监管机构。最初,该公司计划将重点放在治癒因基因突变而引起的失明上。据CNN媒体报导,该公司目前拥有庞大的资金支持,而且还在大量招兵买马。

JMPSecurities公司的King说,这家公司拥有一个很强大的团队。不过在美国基因编辑研究的实验室也有很多,只是还未上市。

另外,与前期资本市场大热的VR和量子通信技术不同,创新医学技术的临床应用、道德风险、法制监管等也是决定其商业化进程的重要因素,所以这类公司离商业化还存在一定的时间,目前也很难对这样的公司进行合理估值。

基因治疗在A股的映射

在中国,对于基因编辑技术的研究应用,实际上我们已经处于国际领先地位。据相关报导,2015年4月,中山大学生命科学学院副教授黄军就发表了全球第一篇有关利用CRISPR技术修正人类三原核胚胎致病基因的基础科学研究报告,这是全球首篇有关修改人体胚胎细胞的研究。黄军就也因此入选全球知名科研期刊自然杂志2015年度全球科学界重大影响十大人物。

在A股市场,自开年来,精准医疗也再次站上风口,尤其值得注意的是,多家国内券商还多次发布精准医疗的深度研究报告,而且还一致提到了基因编辑技术。他们还提到了一家卷菸包装公司劲嘉股份(002191),2015年12月30日,劲嘉股份公告称,出资300万元联合中山大学抗衰老研究中心,强势进军基因编辑与细胞治疗领域。主要是为了共同建立基于CRISPR/Cas9技术的地中海贫血疾病基因修正的技术体系。

对此,中泰证券首席宏观策略师罗文波表示,从国际上看,CRISPR应用于造血干细胞及地中海贫血是其未来主流的两大商业化应用方向之一。目前国际医药巨头诺华已就治疗造血干细胞相关的疾病,包括镰状细胞病、β-地中海贫血与IntelliaTherapeutics开展了长达五年的合作。

另外,在2014年9月,银河生物(000806)在生物医疗领域也动作频频。去年4月,收购了以免疫细胞治疗为主营业务的得康生物60%股权;同年5月,增资控股了掌握免疫药物筛选检测技术和人源化抗体平台的银河医药90%股权。

对于其他涉足基因编辑技术的A股上市公司,我们还可以关注东富龙(300171)、澳洋科技(002172)以及安科生物(300009)、佐力药业(300181)等。

想了解更多财经相关信息,请关注我们的微信订阅号环球老虎财经【laohucaijing01】,每日为您解读财经实时热点。